2018年ASH年会：LentiGlobin基因疗法外科手术镰刀型红血球疾病的最新数据

2021-12-20 04:53:05 来源:

bluebird生物高效率子公司近日在第60届美国肾脏学会（ASH）年会上公布了LentiGlobin™基因序列疗法治疗镰刀同型红细胞疾病（SCD）的I/II期HGB-206研究的当前资料。

SCD是一种致使的、逐渐致人强盛的和阻碍生命的遗传疾病。SCD由钙（HbS）的持续性引起，避免引起红细胞中所的装载氢钙持续性。SCD通常中风于享有两个持续性铁离子基因序列的患者，这些患者从父母亲双方各遗传过来一个持续性的基因序列。

bluebird生物高效率子公司的中医博士Did Didson评论说道：“患有SCD的患者接受了LentiGlobin治疗后，他们开始产生分子生物学来源的HbAT87Q，说道明LentiGlobin可能从根本上改善红细胞免疫学结果”。许多SCD患者患有致使的贫血和血管闭塞性政治事件，包括致使的、不停复发的疼痛危象，避免循环系统损伤和寿命缩短。在接受LentiGlobin治疗之前，本研究中所的患者经常愈演愈烈血管闭塞性政治事件，但在用LentiGlobin治疗9个月后，没有血管闭塞政治事件的愈演愈烈。

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