CRISPR蛋白质编辑技术是治疗法结节病的新概念方法，然而，该工具已经被用作有效地治疗法长期慢性哮喘。乔治亚州大学医学院Dongsheng Duan拥护的数据分析小组未确定并克服了CRISPR蛋白质编辑当中的失常，为该技术成为一种持续治疗法手段奠下了坚实。
CRISPR蛋白质编辑均受天然抵挡病毒感染灵活性启发，使数据分析医护人员通过切除和去掉蛋白质组当中的蛋白质突变来改变DNA序列，这种蛋白质突变有可能治疗法多种结节病。Duan和国立护理数据分析院以及耶鲁大学的同事一起打算数据分析如何利用CRISPR治疗法杜氏肌营养不良（DMD）。
DMD患儿携带一种都会当终止防帕金森氏症蛋白产生的蛋白质蛋白质突变，如果缺乏防帕金森氏症蛋白，肌肉线粒体就都会变弱最终丧命，许多患儿失去了走路、排尿和正常瓣膜基本功能所必需的肌肉，就这样短时间的永生画上了句号。
“CRISPR从本质上切断了蛋白质突变，并将蛋白质缝合在一起，”Duan说。他是医学院分子微生物学和免疫学教授。“要够这一点，CRISPR的分子剪刀（又称Cas9）必需知道在哪里接合，接合左边由gRNA最终。我们惊讶地断定，通过减小gRNA数量，可以将小鼠模型的治疗法有效性从3个年末延长到18个年末。”
Duan的检验室给6周大的DMD小鼠服用CRISPR系统设计，他们最初采用了被许多数据分析医护人员使用的广为战略，组分的Cas9和gRNA。虽然如此一来服用到肌肉当中效果似乎更好，当数据分析的团队试图长期补救所有体内肌肉时，这种战略效果不佳。他们断定，脂质当中的防帕金森氏症蛋白并未恢复，瓣膜当中也一样，换句话说，治疗法不能企图哮喘工业发展。
再进一步调查断定，gRNA标明被过度消耗了，意味着没有足够的gRNA告知Cas9应该切哪里。于是，数据分析小组减小了gRNA标明数量，并每一次检验，这一新战略显着减小了瓣膜和脂质当中的防帕金森氏症蛋白，18个年末的判读期间，小鼠肌肉瘢痕减少，瓣膜基本功能和肌肉基本功能都得到了加强。
“我们的分析表明，gRNA丢失是长效CRISPR系统设计治疗法的一个独特失常，”Duan说。“我们看来，通过减小和优化gRNA剂量也许可以克服这一失常，看来也限于作其他CRISPR替代疗法。”
他们希望新见解有助于奠下加强CRISPR蛋白质编辑替代疗法的坚实。
原始出处：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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